Johnson & Johnson reporta sólidos resultados de fase avanzada para terapia contra un raro trastorno sanguíneo
Johnson & Johnson (NYSE:JNJ) anunció resultados positivos de su estudio clínico ENERGY de Fase 2/3, en el que IMAAVY (nipocalimab-aahu) demostró mejoras estadísticamente significativas en los niveles de hemoglobina en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente en comparación con placebo.
Los datos refuerzan el potencial de la terapia mientras la compañía avanza en el proceso regulatorio para una enfermedad que actualmente no cuenta con tratamientos aprobados por la FDA.
El estudio alcanza su objetivo principal
El ensayo aleatorizado y controlado con placebo mostró que los pacientes que recibieron una dosis de 30 mg/kg de IMAAVY lograron mejoras sostenidas en los niveles de hemoglobina a una tasa aproximadamente tres veces superior a la observada en el grupo placebo después de 24 semanas.
Los pacientes tratados también registraron incrementos promedio de al menos 1 g/dL en hemoglobina desde la primera semana de tratamiento.
El criterio principal del estudio evaluó una mejora duradera de la hemoglobina, definida como un aumento mínimo de 2 g/dL respecto al valor inicial y una concentración de hemoglobina de al menos 10 g/dL en tres visitas durante un periodo de 28 días iniciado antes de la semana 16, sin necesidad de terapias de rescate ni modificaciones de los tratamientos de base.
Mejoras significativas para los pacientes
Los resultados mostraron que casi dos tercios de los pacientes tratados con la dosis de 30 mg/kg alcanzaron niveles de hemoglobina de al menos 10 g/dL y un aumento mínimo de 2 g/dL respecto al inicio del estudio para la semana 24.
Además de las mejoras hematológicas, la terapia también redujo la fatiga y la necesidad de utilizar esteroides, dos indicadores importantes para los pacientes que padecen esta enfermedad.
Los hallazgos sugieren que IMAAVY podría ofrecer beneficios clínicos relevantes para quienes viven con esta rara condición autoinmune.
Perfil de seguridad consistente
Johnson & Johnson informó que el perfil de seguridad de IMAAVY fue consistente con el observado en su uso aprobado para la miastenia gravis generalizada.
Entre los efectos adversos más frecuentes en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente se encontraron edema periférico, diarrea y fiebre, cada uno presente en al menos el 10% de los participantes tratados.
La compañía indicó que no se identificaron nuevas señales de seguridad durante el ensayo.
Revisión regulatoria en marcha
La anemia hemolítica autoinmune caliente es una enfermedad rara y potencialmente mortal en la que el sistema inmunológico destruye los glóbulos rojos, provocando anemia y otras complicaciones graves.
Actualmente no existen terapias aprobadas por la FDA específicamente para esta afección.
Johnson & Johnson ya presentó una Solicitud Suplementaria de Licencia Biológica para IMAAVY, la cual recibió la designación de Revisión Prioritaria por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos.
Datos presentados en importante congreso médico
Los resultados del estudio ENERGY fueron presentados durante el Congreso 2026 de la Asociación Europea de Hematología, según informó la compañía.
Los datos positivos fortalecen la posición de Johnson & Johnson en el área de enfermedades raras y podrían respaldar una expansión de las indicaciones de IMAAVY si obtiene la aprobación regulatoria correspondiente.